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多款罕见病药物国内获批

“小众药物”如何实现更大可及性?

天水晚报 新闻    时间:2025年06月12日    来源:天水晚报

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  公开数据显示,全世界已发现7000多种罕见病,其中95%面临“无药可用”的困境。这一情况正在逐步改变,国家药监局发布的《2024年度药品审评报告》显示,批准罕见病用药55个品种(未包括化学药品4类仿制药),其中20个品种通过优先审评审批程序加快上市,2个品种附条件批准上市。